作為首個(gè)基于瑞博RIBO-GalSTAR^TM 肝靶向遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)的旨在治療乙型肝炎的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD1016可以覆蓋中國以及歐美乙肝患者中占絕大多數的A-E和I基因型乙肝患者；非臨床研究顯示可以高效、長(cháng)效降低血清和肝組織HBsAg，單次給藥對HBsAg抑制可持續近6個(gè)月，是目前全球唯一單藥實(shí)現臨床前動(dòng)物血清學(xué)轉換的藥物，提示RBD1016將具有Best-In-Class的潛力。RBD1016在臨床研究中獲得了良好的安全性和預期的GalNAc-siRNA藥代特征，在乙肝患者上的藥效數據顯示RBD1016對于HBsAg、HBV DNA、HBV RNA和HBcrAg產(chǎn)生較為一致的長(cháng)效抑制作用。

在澳洲的臨床1a期和中國香港的1b期研究均已經(jīng)完成，2期國際多中心的臨床研究正在進(jìn)行中。已向歐盟遞交RBD1016的另一個(gè)適應癥丁肝的2期臨床申請。

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTAR^TM肝靶向遞送技術(shù)而開(kāi)發(fā)的旨在治療高甘油三酯血癥的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD5044可以抑制肝細胞APOC3（載脂蛋白C3）表達，上調脂蛋白脂肪酶和肝細胞受體介導的殘余顆粒攝取，促進(jìn)富甘油三酯脂蛋白（TRLs）上甘油三酯（TGs）的水解，實(shí)現降低血液中TG水平的目標。目前RBD5044正在澳大利亞開(kāi)展I期臨床研究，初步結果顯示具有良好的安全性，歐洲2a期臨床試驗申請正在準備中。

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTAR^TM肝靶向遞送技術(shù)而開(kāi)發(fā)的旨在治療血栓疾病的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD4059可以抑制肝細胞FXI的表達，進(jìn)而減少內源性凝血途徑的激活，從而達到抗凝/抗血栓的作用。作為全球首個(gè)針對FXI靶點(diǎn)的siRNA藥物（First-In-Class）, RBD4059正在澳大利亞開(kāi)展1期臨床試驗，初步結果顯示具有良好的安全性，以及長(cháng)效和強效特征。將于2024年初遞交歐洲2a期臨床試驗申請。

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTAR^TM肝靶向遞送技術(shù)而開(kāi)發(fā)的旨在治療高血脂癥的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD7022通過(guò)抑制PCSK9（前蛋白轉化酶枯草溶菌素9）表達，減少LDL-R（低密度脂蛋白受體）溶酶體降解，增加肝細胞表面LDL-R數量，實(shí)現降低血液中LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）水平的目標。目前正在中國開(kāi)展1期臨床試驗。RBD7022在中國地區的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利授權已經(jīng)許可給齊魯制藥。

一種靶向Caspases 2視神經(jīng)保護的siRNA藥物，通過(guò)RNAi抑制靶基因的表達，阻止視網(wǎng)膜神經(jīng)節細胞（RGC）凋亡和繼發(fā)的神經(jīng)軸突退化，從而防止視力和視野進(jìn)一步惡化，達到保護視力的治療效果。 首個(gè)開(kāi)發(fā)的臨床適應癥為尚無(wú)臨床標準治療的非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION），RBD1007有望成為 First-In-Class的視神經(jīng)保護藥物。目前全球已經(jīng)完成1個(gè)臨床I期研究和1個(gè)Ⅱ/Ⅲ期國際多中心臨床研究（其中包括34例中國受試者），臨床試驗數據分析結果支持針對具有極大未滿(mǎn)足臨床需求的NAION亞組患者人群開(kāi)展III期確證性臨床研究。計劃以后考慮開(kāi)展針對開(kāi)角型青光眼適應癥和其它伴有視神經(jīng)病變需要視神經(jīng)保護多種眼科疾病的臨床研究。

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTAR^TM肝靶向遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)的旨在治療補體相關(guān)疾病的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD7007可以抑制肝細胞補體成分（靶點(diǎn)未披露）的表達，進(jìn)而減少補體系統的過(guò)度激活，從而達到治療補體相關(guān)疾病的作用。RBD7007在食蟹猴上表現出強效和長(cháng)效的藥效作用，具備Best-In-Class的潛質(zhì)。向歐盟遞交首次人體臨床試驗申請正在準備中。

作為首個(gè)基于瑞博腫瘤靶向遞送平臺RIBO-OncoSTAR^TM開(kāi)發(fā)的治療腦膠質(zhì)瘤小核酸藥物，RBD8088能夠跨越血腦屏障，并且靶向膠質(zhì)瘤細胞，從而達到治療目的。作為全球首個(gè)針對腦膠質(zhì)瘤的小核酸藥物（First-In-Class）, RBD8088正在開(kāi)展臨床前研究，計劃2025年啟動(dòng)首次臨床試驗，有望成為新型安全有效的腦膠質(zhì)瘤治療藥物。