2017年11月13日·中國昆山-由蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（瑞博）與美國夸克制藥公司合資設立的小核酸醫藥公司——昆山瑞博夸克醫藥科技有限公司（瑞博夸克）今日宣布，其用于視神經(jīng)保護的創(chuàng )新型siRNA（小干擾RNA）藥物QPI-1007的全球關(guān)鍵性II/III研究QRK207，已在中國首都醫科大學(xué)附屬北京同仁醫院由王寧利教授的團隊完成首例受試者給藥。QPI-1007是一種人工合成的siRNA，旨在暫時(shí)抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表達。該研究是中國進(jìn)行的首個(gè)siRNA藥物的臨床試驗，該受試者也成為中國首例接受小核酸藥物治療的患者。      

       瑞博及瑞博夸克董事長(cháng)梁子才博士表示：“瑞博夸克致力于開(kāi)發(fā)用于未被滿(mǎn)足的臨床需求的創(chuàng )新藥物，QPI-1007針對NAION的II/III期臨床研究在中國的啟動(dòng)是朝此目標邁進(jìn)的重要一步。對于中國NAION患者能夠從QPI-1007治療中獲益，作為首家提供siRNA治療的企業(yè)，我們感到非常振奮?！?     

       QRK207研究用于評價(jià)QPI-1007對非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）的視覺(jué)功能的影響。NAION常被稱(chēng)為“眼中風(fēng)”，是一種極具破壞性的疾病，最終將導致失明。目前對NAION尚無(wú)獲批的治療手段。今天宣布的首例患者給藥標志著(zhù)siRNA藥物在中國的發(fā)展達到一個(gè)里程碑。瑞博夸克擁有QPI-1007在中國和亞洲大部分國家的全部研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化權益。      

       此前，夸克制藥公司已獲CFDA批準在中國開(kāi)展QRK207研究。QRK207由夸克與神經(jīng)眼科疾病研究協(xié)會(huì )（NORDIC）合作開(kāi)展，目前正在包括中國在內的八個(gè)國家進(jìn)行受試者招募。      

       “siRNA藥物是一類(lèi)突破性的新藥，在提供精準治療的同時(shí)具備廣泛的適用性，極有潛力引領(lǐng)藥物研發(fā)的革命性變化。QRK207是一項尋求NAION的治療手段的國際多中心研究，我們很高興這項研究能在中國啟動(dòng)”，夸克制藥公司董事長(cháng)兼CEO、瑞博夸克副董事長(cháng)Daniel Zurr博士表示，“QPI-1007代表一種對NAION的全新的治療策略。我們計劃將其擴大用于其它導致視網(wǎng)膜神經(jīng)節細胞凋亡的視神經(jīng)病變，比如與NAION非常類(lèi)似的青光眼?！?     

       “將最前沿的科學(xué)研究轉化成商業(yè)上的治療手段從而給病人提供幫助，這需要非常強有力的合作。擁有瑞博夸克這個(gè)引領(lǐng)中國siRNA藥物研發(fā)的創(chuàng )新型公司，我們深感欣慰?！?nbsp;Daniel Zurr博士進(jìn)一步表示。      

關(guān)于QPI-1007      

       QPI-1007是一種人工合成的siRNA，旨在暫時(shí)抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表達。QPI-1007使用了夸克專(zhuān)利的siRNA結構，可在降低脫靶和免疫刺激作用的同時(shí)保持活性。      

       QPI-1007首次用于人體的I/IIa期、開(kāi)放、單次給藥、劑量遞增、安全性、耐受性及藥代動(dòng)力學(xué)研究已經(jīng)在美國和以色列21個(gè)臨床中心（美國16個(gè)、以色列5個(gè)）完成。研究表明該藥物對于NAION患者具有良好的安全性以及視神經(jīng)保護作用。該藥物已被美國FDA認定為前部缺血性視神經(jīng)病變（AION）的孤兒藥，NAION是AION的一個(gè)亞型。      

關(guān)于QRK207研究      

       該研究是一項關(guān)鍵性的II/III期、隨機、雙盲、假注射對照研究，通過(guò)對NAION受試者進(jìn)行多次QPI-1007玻璃體注射給藥，來(lái)對比兩個(gè)劑量組的QPI-1007以及假注射組之間的安全性與有效性。此項國際多中心研究正在包括中國、美國、以色列、德國、澳大利亞、意大利、新加坡、印度在內的約90個(gè)臨床中心進(jìn)行。全球將招募約465例患者。每位患者參與時(shí)間為12個(gè)月。      

關(guān)于RNA干擾      

       RNA干擾（RNAi）是在活細胞體內利用非編碼RNA來(lái)控制某個(gè)基因是否活躍及其活躍程度的一種通用機制。這項自然機制在1998年被發(fā)現，并于2006年被授予了諾貝爾獎，給實(shí)驗生物學(xué)研究帶了大巨大變革，目前在臨床制藥應用領(lǐng)域也擁有光明的前景。RNA干擾機制的效應分子是各種類(lèi)型的短雙鏈RNA，其中一些以序列依賴(lài)的方式靶向特定的基因并抑制他們的表達，被稱(chēng)為小干擾RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息進(jìn)行設計、合成生產(chǎn)并用作藥物。siRNA藥物可抑制任何靶基因的表達，無(wú)論以往將該靶基因歸類(lèi)為 “可成藥”或“不可成藥”。這一類(lèi)藥物較其他小分子藥物具有更高的特異性和安全性?？淇说膕iRNA平臺包括了專(zhuān)利的siRNA化合物結構以及增強了藥理特性的化學(xué)修飾。該公司強大的知識產(chǎn)權資產(chǎn)為其在siRNA領(lǐng)域的發(fā)展提供了廣闊的空間。      

關(guān)于瑞博      

       蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（瑞博）是一家創(chuàng )新型研發(fā)企業(yè)，致力于開(kāi)發(fā)基于RNA干擾（RNAi）技術(shù)的核酸藥物，是中國小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開(kāi)拓者，通過(guò)自研和高端國際合作形成了亞洲最大的小核酸藥物在研臨床前和臨床階段藥物品種線(xiàn)。自成立以來(lái)，瑞博在小核酸藥物研發(fā)、小核酸規?；a(chǎn)、原料藥質(zhì)量研究、GMP生產(chǎn)線(xiàn)建設等方面均取得了令人矚目的成就，圍繞中國人群的重大醫藥需求建立了一系列小核酸藥物研發(fā)平臺。瑞博的創(chuàng )始人囊括了中國RNAi領(lǐng)域部分頂尖科學(xué)家，擁有我國在小核酸制藥方面最有經(jīng)驗和戰斗力的研發(fā)及生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)管理團隊。瑞博總部位于江蘇昆山，在北京和山東蓬萊設有子公司。更多信息請參見(jiàn)bankuo.cn。      

關(guān)于夸克      

       夸克制藥公司是小干擾RNA或siRNA藥物研發(fā)領(lǐng)域的國際領(lǐng)先企業(yè)。RNA干擾是一種通過(guò)RNA分子調節目標基因表達的生物過(guò)程?？淇巳嬲系乃幬锇l(fā)現和研發(fā)的平臺涵蓋了從藥物靶點(diǎn)篩選到研發(fā)的各個(gè)階段。其中兩個(gè)藥物，針對移植腎功能延遲恢復（DGF）的QPI-1002和非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）的QPI-1007已被認定為孤兒藥，目前均處于國際Ⅱ/Ⅲ期關(guān)鍵性臨床研究階段。依靠?jì)炔垦邪l(fā)的RNAi平臺技術(shù)，夸克建立起廣泛的品種線(xiàn)，并聚焦在肝外適應癥。今年七月，夸克宣布成功完成了一項隨機、雙盲的臨床Ⅱ期試驗，該試驗評價(jià)了QPI-1002預防心臟手術(shù)后可能發(fā)生的急性腎損傷(AKI)的有效性，達到了主要和多個(gè)次要臨床終點(diǎn)。諾華有獲得該藥物的全球權益許可的選擇權?？淇说牧硪粋€(gè)siRNA藥物PF-655權益已授權給輝瑞?？淇丝偛课挥诿绹又軫remont，在以色列Ness-Ziona擁有研究機構。更多信息請參見(jiàn)www.quarkpharma.com。