2022年9月19日，中國小核酸領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“瑞博生物”）宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）批準瑞博生物自主研發(fā)以PCSK9為靶點(diǎn)的降血脂小核酸藥物（RBD7022注射液）在中國開(kāi)展首次人體臨床試驗。

     不同于小分子和單抗生物大分子降脂藥物，RBD7022是一種擬用于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的小核酸藥物，靶向肝細胞表達的PCSK9 mRNA，通過(guò)RNAi（RNA干擾）機制抑制PCSK9的表達，進(jìn)而增加肝細胞表面LDL-R數量，提高LDL-C的清除能力，從而達到降低血脂的目的。

     RBD7022是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權的RIBO-GalSTAR^TM平臺繼抗乙肝藥物RBD1016之后推進(jìn)到臨床開(kāi)發(fā)階段的第二款小核酸藥物。臨床前試驗數據顯示，RBD7022具有良好的安全性特征和強效的降低血脂作用，且其降血脂作用表現出降脂水平穩定、藥效持久的特點(diǎn)，單次給藥后藥效可維持數月之久，對LDL-C的抑制可達50%以上。

     近年來(lái)隨著(zhù)人口老齡化程度加深，血脂異常的患病人群巨大，且呈逐年升高的趨勢。研究結果顯示高LDL-C是全球導致人群死亡的第五位危險因素且上升明顯，同時(shí)也是導致中國人群死亡的第六位危險因素。中國高危/極高危心血管疾病發(fā)病風(fēng)險的患者中，目前僅分別約有44%和27%的患者經(jīng)過(guò)降脂治療后LDL-C達到目標值。降低LDL-C是臨床治療心血管的重要手段，中國患者中有相當比例人群對于他汀類(lèi)藥物不耐受，且治療依從性差， PCSK9小核酸藥物有望對心血管患者的預防治療帶來(lái)巨大的改善。

     瑞博生物研發(fā)全球總裁甘黎明博士表示：“這個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入臨床，為瑞博生物以治療血脂異常為手段，達成患者心血管獲益的目標奠定了強有力的基石?；谌鸩┥镆呀?jīng)建立的創(chuàng )新小核酸藥物技術(shù)平臺，以及心血管代謝方面具有全球競爭性的豐富研發(fā)管線(xiàn)布局，我們有充分的信心為中國和全球患者帶來(lái)變革性的治療前景?！?/p>

     瑞博生物董事長(cháng)和CEO梁子才博士表示：“瑞博生物在小核酸制藥領(lǐng)域開(kāi)拓耕耘十五年，建立了全技術(shù)鏈整合的小核酸藥物研發(fā)平臺。RBD7022是公司推進(jìn)到臨床試驗階段的第五款小核酸創(chuàng )新藥物，也標志公司獨立自主開(kāi)發(fā)的RIBO-GalSTAR^TM小核酸藥物技術(shù)平臺進(jìn)入成熟階段，公司預計今后每年將有多個(gè)小核酸藥物品種推進(jìn)到臨床。我們將根據疾病人群未被滿(mǎn)足的醫療需求，加速小核酸藥物新品種的研發(fā)，為增進(jìn)人類(lèi)的健康福祉提供更多創(chuàng )新療法?！?/p>