2023年2月6日，中國小核酸領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研發(fā)的抗血栓小核酸藥物（RBD4059注射液）已在澳大利亞獲得HREC批準，將于近日啟動(dòng)首次人體臨床試驗。

     RBD4059靶向FXI（XI因子）mRNA，抑制FXI的蛋白表達和活性，阻斷內源性凝血途徑的激活，進(jìn)而達到抗凝血/抗血栓的作用，有望成為新型的安全有效的抗血栓治療藥物。

     該項I期臨床試驗是一項隨機、單盲、安慰劑對照的I期研究，旨在評估RBD4059在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)，試驗結果將支持未來(lái)II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。

     RBD4059是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權的RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術(shù)平臺獨立開(kāi)發(fā)并擁有全球權益的一種GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物，也是全球首個(gè)進(jìn)入臨床針對FXI靶點(diǎn)的該類(lèi)藥物。臨床前試驗數據顯示，RBD4059具有持久且強效的抗血栓作用，同時(shí)兼具良好的安全性。

     抗凝藥物是預防和治療血栓的基石，包括終末期腎?。‥SRD）、慢性穩定性冠心病和/或外周動(dòng)脈疾?。–AD/PAD）、房顫（AF）、骨科手術(shù)術(shù)后等患者都需要接受常規的抗凝治療。目前臨床常用的抗凝藥物直接口服抗凝劑（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血風(fēng)險，因此有必要開(kāi)發(fā)兼具強效、出血風(fēng)險低、長(cháng)效的新型抗凝藥物來(lái)滿(mǎn)足巨大的臨床需求。靶向FXI小核酸藥物RBD4059有望對這些患者帶來(lái)巨大的臨床獲益。