2015年12月25日中國北京

       蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“蘇州瑞博”）與其戰略合作伙伴美國Quark制藥公司（Quark Pharmaceuticals, Inc.）開(kāi)發(fā)的小核酸藥物QPI-1007在中國的國際多中心臨床試驗于近日正式獲得國家食品藥品監督管理局（CFDA）批準，這是中國第一個(gè)獲批臨床試驗的小核酸藥物。

       小核酸藥物QPI-1007擬用于治療非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION），同時(shí)具有治療青光眼的潛力。本次批準的是針對NAION的國際多中心II/III期關(guān)鍵研究。QPI-1007在中國以及亞洲區域（除少數特定國家外）的開(kāi)發(fā)和市場(chǎng)權益由注冊于江蘇昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克醫藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“瑞博夸克”）承擔和持有。

       蘇州瑞博董事長(cháng)梁子才博士指出，小核酸制藥是人類(lèi)現代制藥歷史上繼小分子藥物、單克隆抗體和蛋白藥物之后的第三次浪潮。中國在小核酸創(chuàng )新技術(shù)及應用方面處在與世界同步的水平，首個(gè)小核酸藥物中國臨床試驗的啟動(dòng)是我國小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的一個(gè)重要里程碑，對于推進(jìn)此領(lǐng)域的研究和產(chǎn)業(yè)化起到非常積極的作用。

       Quark董事長(cháng)兼首席執行官DanielZurr博士表示：“此次QPI-1007的臨床試驗在中國獲批，是Quark團隊和瑞博團隊通力合作達成的一個(gè)重要里程碑。接下來(lái)我們將在瑞博夸克的框架下，加大引進(jìn)VC資金的力度，力爭將多個(gè)小核酸藥物推進(jìn)到臨床試驗階段，開(kāi)拓亞洲小核酸藥物市場(chǎng)?！?/p>

       QPI-1007已經(jīng)確定由中華醫學(xué)會(huì )眼科分會(huì )主任委員、北京同仁醫院副院長(cháng)王寧利教授主持。對于QPI-1007臨床試驗的獲批，王寧利院長(cháng)表示：“QPI-1007本質(zhì)上是一個(gè)視神經(jīng)保護藥物，包括NAION和青光眼在內。視神經(jīng)損傷相關(guān)的眼科疾病很多，對視神經(jīng)保護的藥物在臨床上有巨大的需求，但是至今沒(méi)有一種真正能對視神經(jīng)具有保護作用的藥物面世。QPI-1007在前期臨床試驗中已經(jīng)表現出在這方面的潛力。我期望各方同心協(xié)力，早日完成臨床試驗，如果安全性和有效性均能達到預期指標，則可使病人早日受益?！?/p>

關(guān)于小核酸

       RNA干擾（RNAi）現象的發(fā)現是過(guò)去15年來(lái)生命科學(xué)研究的重大突破之一。RNA干擾的效應分子是一種短雙鏈RNA，即小核酸（siRNA），可在包括人類(lèi)的多種細胞和組織內發(fā)揮強大的基因沉默效應。siRNA療法開(kāi)發(fā)是目前生物醫藥領(lǐng)域的前沿和熱點(diǎn)，廣泛地被認為極有可能在未來(lái)20年內為制藥領(lǐng)域帶來(lái)革命性的變化。

關(guān)于瑞博夸克

       2012年9月，蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司與美國Quark制藥公司正式宣布結為戰略合作伙伴，并成立昆山瑞博夸克醫藥科技有限公司，以在中國和亞洲推進(jìn)小核酸藥物的臨床試驗和產(chǎn)業(yè)化。

關(guān)于蘇州瑞博

       蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司成立于2007年，總部位于江蘇昆山小核酸基地，是致力于開(kāi)發(fā)小核酸藥物的創(chuàng )新型研發(fā)企業(yè)，是中國小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開(kāi)拓者。公司圍繞小核酸藥物開(kāi)發(fā)的技術(shù)特點(diǎn)在小核酸靶點(diǎn)序列設計和化學(xué)修飾、候選藥物篩選、遞藥載體、藥效藥理評價(jià)等各方面建立起完善的小核酸創(chuàng )新藥物研究體系；擁有小核酸中試生產(chǎn)、制劑生產(chǎn)、CMC研究的設施和技術(shù)。通過(guò)自研和國際合作形成了豐富的小核酸藥物品種研究管線(xiàn)。更多信息請參見(jiàn)bankuo.cn.

關(guān)于美國Quark制藥公司

       Quark制藥公司是RNAi技術(shù)研發(fā)領(lǐng)域的國際領(lǐng)先企業(yè)，擁有行業(yè)內最為豐富的臨床階段siRNA品種線(xiàn)。該公司整合的藥物研發(fā)平臺貫穿了靶點(diǎn)識別到藥物研發(fā)階段。Quark的遞送技術(shù)可將siRNA遞送至多個(gè)組織和器官，包括眼睛、腎臟、耳朵、肺、皮膚、脊髓和腦部。Quark擁有三個(gè)siRNA臨床階段候選藥物，分別應用于五個(gè)不同疾病適應癥，其中兩個(gè)藥物正處于關(guān)鍵的III期臨床研究階段。Quark在中國的合資公司-昆山瑞博夸克醫藥科技有限公司為Quark全球臨床研發(fā)共同參與者。Quark總部位于美國加州Fremont，分別在科羅拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona擁有研發(fā)機構。更多信息請參見(jiàn)www.quarkpharma.com。