2022年11月21日，中國小核酸領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研發(fā)針對高甘油三酯血癥 (HTG) 和家族性乳糜微粒血癥（FCS）的小核酸藥物（RBD5044注射液）近日已在澳大利亞啟動(dòng)首次人體臨床試驗。

     與現有臨床降甘油三酯藥物不同，RBD5044是一種靶向肝細胞APOC3 （載脂蛋白C3）mRNA，利用RNA干擾(RNAi)機制抑制APOC3的表達，通過(guò)調節脂蛋白脂肪酶和肝脂酶的活性，促進(jìn)富甘油三酯脂蛋白（TRL）的清除，最終達到降低血液中甘油三酯（TG）的目的。

     該項I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估RBD5044在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)，試驗結果將支持未來(lái)II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。

     RBD5044是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權的RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術(shù)平臺，繼抗乙肝藥物RBD1016和降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）藥物RBD7022之后推進(jìn)到臨床開(kāi)發(fā)階段的第三款小核酸藥物。臨床前試驗數據顯示，RBD5044具有良好的安全性特征，以及強效和長(cháng)效降低甘油三脂和提升高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）的作用，單次給藥后藥效可維持數月之久。

     ^{高甘油三酯血癥為臨床常見(jiàn)類(lèi)型的高脂血癥，在中國、歐洲和美國發(fā)病率分別為13%、10% 和25%。輕度到中度高甘油三酯血癥主要與動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）發(fā)病相關(guān)，而重度高甘油三酯血癥則顯著(zhù)增加急性胰腺炎發(fā)病風(fēng)險。目前臨床常用降低TG的藥物包括貝特類(lèi)，煙酸類(lèi)和魚(yú)油制劑，除療效不能達到治療要求外，這類(lèi)藥物需要每日服用，在肝、腎和肌肉的不良反應也限制了它們的廣泛使用。因此，有必要開(kāi)發(fā)具備長(cháng)效、強效和良好安全性的藥物來(lái)滿(mǎn)足高甘油三酯血癥患者的重大臨床治療需求。靶向APOC3小核酸藥物RBD5044有望對高甘油三酯血癥和家族性乳糜微粒血癥患者帶來(lái)巨大的治療獲益。}

     瑞博生物全球研發(fā)總裁兼CMO甘黎明博士表示：“RBD5044進(jìn)入首次人體臨床試驗，標志著(zhù)公司繼靶向PCSK9的RBD7022后開(kāi)發(fā)的又一款心血管代謝領(lǐng)域的小核酸重要產(chǎn)品進(jìn)入到臨床階段，這彰顯了我們在心血管代謝領(lǐng)域強大的小核酸藥物研發(fā)實(shí)力以及在該治療領(lǐng)域深耕的決心。后續我們將通過(guò)創(chuàng )新的臨床開(kāi)發(fā)策略和試驗設計，加速RBD5044的全球開(kāi)發(fā)進(jìn)程，解決血脂異?；颊呶幢粷M(mǎn)足的臨床需求?！?/p>