6月21日在奧地利維也納召開(kāi)的2023歐洲肝病學(xué)會(huì )年會(huì )（EASL 2023）上，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“瑞博生物”）公布了治療NASH的小核酸藥物R0737072臨床前研究結果（摘要編號：1535）。

     NASH發(fā)病率在快速增長(cháng)，與晚期肝病如肝硬化、肝衰竭和肝癌等疾病發(fā)生密切相關(guān)。HSD17B13是基于人類(lèi)遺傳學(xué)研究發(fā)現的與肝臟脂肪化和纖維化發(fā)生相關(guān)的重要靶點(diǎn)，但是該靶點(diǎn)導致NASH的發(fā)病機制并不完全清晰，在既往研究中也未見(jiàn)有力的非臨床研究證據報導。R0737072靶向肝臟HSD17B13，是瑞博生物自主開(kāi)發(fā)的用于治療NASH的一款 GalNAc-siRNA藥物。R0737072通過(guò)RNA干擾（RNAi）機制對肝臟HSD17B13的表達進(jìn)行持續抑制，達到改善NASH患者肝臟病變以及保護肝臟的作用。

     本次歐肝會(huì )上公布的臨床前研究結果顯示R0737072能強效、長(cháng)效抑制NASH小鼠肝臟中HSD17B13的mRNA表達，單次給藥最大抑制率達到98.53%，在給藥后第43天仍然保持74.20%抑制。組織學(xué)研究觀(guān)察到小鼠肝臟的纖維化和脂肪化顯著(zhù)減輕，肝臟纖維化IPP評分顯著(zhù)降低。

     該研究首次于自主開(kāi)發(fā)的動(dòng)物模型中觀(guān)察到HSD17B13表達水平升高，通過(guò)RNAi機制顯著(zhù)降低HSD17B13的表達，觀(guān)察到實(shí)質(zhì)性的抗脂肪變性和抗纖維化作用，這為潛在臨床應用提供了詳實(shí)的非臨床概念驗證支持。

     R0737072將于近期啟動(dòng)IND-enabling研究，以期盡早進(jìn)入臨床研究，為NASH患者帶來(lái)新的治療希望。

     瑞博生物目前有四款基于RIBO-GalSTAR^TM技術(shù)平臺的GalNAc-siRNA藥物處于臨床試驗階段。